政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用用上好药

□ 本报记者 张维健康中国,绝不能让一个人掉队。截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,已有40余种被纳入国家医保药品目录,涉及25种疾病。通过对罕见病

  □ 本报记者 张维

  健康中国,绝不能让一个人掉队。

  截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,已有40余种被纳入国家医保药品目录,涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入,大幅度降低罕见病用药价格,2021年共有7个罕见病药品谈判成功,平均降幅达65%。在近日举行的2021年中国罕见病大会上,国家医疗保障局副局长李滔透露了上述信息。

  这无疑是一个温暖的消息。在去年11月初的医保谈判中,7款罕见病用药最终谈成进入医保,尤其是原价70万元一针的髓性肌萎缩症药品诺西那生钠,以极低的价格入围。这让“罕见病”一时间成为社会关注的热点。

  近来有关“罕见病”的每一步动向都特别牵动人心。元旦当天,广东、北京、上海等11个省市已有近20名患者用上了新纳入医保药品目录的救命药,也同样引发社会强烈关注。

  “罕见病相较于重大常见疾病来说人数相对较少,但绝对数量并不少。”中国科学院院士陈凯先指出,推进罕见病药物研发十分紧迫,要加强罕见病药物基础研究和临床转化研究,倡导制药企业积极投入罕见病药物研发。

  罕见病的问题,需要多方合力解决。在药企之外,政府正在积极发挥作用。据了解,近年来,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》明确,将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。据了解,目前,已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。

  民间的力量也不容忽视。近日,记者从博鳌乐城维健罕见病临床医学中心了解到,在阿里健康公益与该中心的高效接力下,一款名为曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕见病药物被成功引进国内,该药物将为国内肝豆状核变性的患者群体提供更多治疗选择。

  肝豆状核变性是一种罕见的铜功能障碍的常染色体隐性遗传病,罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。该病导致体内铜离子转运及排泄障碍,发病后极易引起肝脏功能和脑部损伤,患者需终身药物维持。

  对曲恩汀的使用诉求来自安徽芜湖患者小江(化名)的母亲。小江对治疗该病的传统药物青霉胺不耐受,无法正常用药。小江母亲了解到,针对青霉胺不耐受的药物曲恩汀已于1982年在美国获批上市,但国内尚无此药及仿制药上市。

  抱着试试看的态度,小江母亲登录“罕见病全球药物信息平台”提交了找药信息。该平台于去年9月由阿里健康公益联合博鳌乐城罕见病临床医学中心发起,旨在通过搭建线上线下一体化的服务,为国内罕见病群体的药物可及提供支持。平台收到该需求后,第一时间调动全球业务资源,发起找药行动,并在12月成功独家引进该药品。目前,该药物已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实现可及。

  病虽罕见,关爱不“罕见”,即使只一位患者也值得付出努力。希望所有的罕见病患者都能有药可用、用上好药。

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